面向人民生命健康之基因编辑工具体内递送系统研究探讨

讲座名称：面向人民生命健康之基因编辑工具体内递送系统研究探讨

讲座人：巩长旸 研究员

讲座时间：9月8日9:00

讲座地点：腾讯会议直播（ID：639 946 623）

讲座人介绍：

巩长旸，四川大学华西医院/生物治疗国家重点实验室研究员，博士生导师。2010年在四川大学获得博士学位，师从魏于全院士。2018年国家自然科学基金优秀青年基金获得者，2014年入选国家高层次青年人才，四川省学术和技术带头人，获四川省杰出青年科技人才项目。主要研究领域为新型自组装基因、疫苗和药物递送系统、纳米生物技术和肿瘤治疗。主持和参与国家自然科学基金优秀青年基金、面上项目、青年基金、科技部863重点项目、科技部“重大新药创制”科技重大专项等多项课题的研究工作。以通讯和第一作者在Adv Mater, J AM Chem Soc, Adv Funct Mater, ACS Nano, Adv Sci, Adv Drug Deliver Rev, Nano Lett, Biomaterials等国际杂志发表SCI论文90余篇。申报中国发明专利14项，其中9项已授权。

讲座内容：

CRISPR/Cas系统是细菌和古细菌的一种适应性免疫防御系统，可对抗入侵的病毒及外源遗传物质。天然的CRISPR/Cas系统经过改造，可以对哺乳动物细胞基因组进行编辑，具有简便、精准、高效等优势，快速推动了干细胞工程、基因与免疫治疗、动物疾病模型构建、靶点筛选等多领域的科学进展。尽管CRISPR/Cas技术展现了广阔的应用前景，但是由于CRISPR/Cas基因编辑工具的质粒编码尺寸较大、缺乏组织靶向性以及存在潜在的脱靶效应，其体内应用仍面临多重挑战。针对这些难题，我们开发了多种新型多级响应性自组装人工仿病毒递送系统，通过体内精准高效递送CRISPR/Cas系统，开展了一系列基于CRISPR/Cas技术在肿瘤治疗中的应用研究。相较于传统的病毒递送系统，我们开发的仿生病毒递送系统在保持与天然病毒相当的转染效率的同时，还具有肿瘤靶向精准、基因装载能力强、免疫原性低、易于扩大生产等优势，并成功在小鼠肿瘤模型中完成了靶基因的编辑，达到了良好的肿瘤治疗效果。新型CRISPR递送系统的不断发展将为CRISPR/Cas基因编辑系统的临床应用提供实验基础和潜在新选择。

主办单位：生命科学技术学院